生活向上WEBをご利用いただきありがとうございます。
生活向上WEBの運営会社である株式会社クロエでは、姉妹サイトとして「難病・希少疾患情報サイト RareS.（レアズ）（外部サイトに飛びます）」を運営しております。
「RareS.（レアズ）」では治験・臨床試験を中心とする、希少疾患医療情報を患者さん・ご家族・また希少疾患医療に関わる方々に対し発信をしています。
先日、このような報道がありました。
【朝日新聞デジタル】あと２人なのに… 難病に効果ある薬、補助打ち切り危機（外部サイトに飛びます）
「RareS.（レアズ）」でも以前より被験者募集を行っている、子どもが発症する希少な肝臓難病「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）2型」の治験が暗礁に乗り上げようとしています。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）2型とは
胆汁（たんじゅう）とは、脂肪の消化を助ける肝臓から分泌される消化液のこと。
胆汁うっ滞症（たんじゅううったいしょう）とは、肝細胞で作られる胆汁が分泌障害を起こし、胆汁物質がうっ滞し、体内に胆汁中成分が蓄積してしまう病気。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（しんこうせいかぞくせいかんないたんじゅううったいしょう）は、その胆汁うっ滞症が、乳児期に発症してしまう病気のことです。
1型、2型があり、1型、2型共に遺伝疾患ですが、1型よりも2型のほうが進行が早く、胆汁うっ滞することにより肝不全を起こすことがあります。
今回の進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）2型に効果の期待される「フェニル酪酸ナトリウム」の治験には、あと2人の被験者が必要。
あと2人が集まらないと、国からの研究費が打ち切られる可能性があるということです。
株式会社クロエは、本試験に参加していただけるお子様を募集しております。
PFIC2型は、乳幼児期に黄疸がある子どもの中から見つかる稀な疾患。
長引く黄疸の原因がわからない、または現在は改善しているが過去に原因不明の黄疸症状を経験したお子様は、本治験の対象となる可能性がございます。
治験にご協力いただける方は、「難病・希少疾患情報サイト RareS.」（下記ボタン）より、ご応募ください。
また、2月17日（日）、Rare Disease Day(世界希少・難治性疾患の日)の公認イベントとして、東京大学薬学部講堂にて「RDD東大薬学部」が開催されます。
Rare Disease Dayは、より良い診断や治療による希少・難治性疾患の患者さんの生活の質の向上を目指して、2008年から始まった活動で、毎年2月最終日に世界中でイベントが開催されています。
このイベントに、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）2型の治験を主導している林久允氏が登壇します。
PFIC2の問題に興味を持っていただいた方は、ぜひご参加ください。
